近日，上海某制药公司宣布就针对镰刀型细胞贫血病（scd）的碱基编辑药物cs-101注射液与广西某医院合作开展的研究者发起的临床研究（iit，investigator initiated trial）成功治愈患者，成为中国在该领域的首个成功案例。

治疗 基因 遗传病 tbe 基因遗传病 2025-09-03 18:12  1

我国是出生缺陷高发国家之一，据《中国出生缺陷防治报告（2012）》估计，我国出生缺陷总发生率约5.6%[1]，以2021年中国新生婴儿人口数量1062万计算，我国2021年新增出生缺陷约60万例，平均每天每小时就有69名出生缺陷儿，甚至每分钟都有“缺陷宝宝”出

携带者 遗传病 携带者筛查 遗传病携带者 基因遗传病 2025-09-03 07:53  2